W leczeniu białaczki stosuje się różne rodzaje chemioterapii, zależnie od typu choroby i stanu pacjenta. Najczęściej używane są: chemioterapia indukcyjna (zniszczenie komórek nowotworowych i wprowadzenie w remisję), konsolidacyjna (utrwalenie remisji), podtrzymująca (zapobieganie nawrotom), chemioterapia wysokodawkowa (przed przeszczepem szpiku). Leki stosowane to m.in. cyklofosfamid, cytarabina, daunorubicyna, winkrystyna, metotreksat, prednizon. W ostatnich latach coraz częściej wprowadza się terapie celowane i immunoterapię (np. inhibitory kinaz, przeciwciała monoklonalne). Schemat leczenia dobiera się indywidualnie, a jego skuteczność monitoruje się badaniami laboratoryjnymi i obrazowymi.